أظهر علاج جيني تجريبي من شركة كريسبر ثيرابيوتيكس آمانًا وفعالية في خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية لدى المشاركين في الدراسة، حيث سجل أربعة أشخاص تلقوا أعلى جرعة انخفاضًا بنحو 50 بالمئة في الكوليسترول الضار و55 بالمئة في الدهون الثلاثية بعد أسبوعين من العلاج، وظلت النتائج منخفضة لمدة شهرين على الأقل.
وقال ستيفن نيسن، طبيب أمراض القلب في كليفلاند كلينيك والباحث الرئيسي في الدراسة، إن هذه النتائج تمثل تقدماً غير مسبوق، مضيفًا أن العلاج قد يوفر حقنة لمرة واحدة بدل الحبوب اليومية أو الحقن الشهرية، إذا أثبتت التجارب المستقبلية سلامته وفعاليته.
ويعمل العلاج المسمى (CTx 310) عن طريق تعطيل جين (ANGPTL3) خلال حقنة مدتها ساعتان، مستوحى من دراسات أظهرت أن الأشخاص الذين يولدون بنسخة غير نشطة من هذا الجين لديهم مخاطر أقل للإصابة بأمراض القلب مدى الحياة دون آثار جانبية واضحة.
شارك في التجربة 15 مريضًا من أستراليا ونيوزيلندا والمملكة المتحدة تتراوح أعمارهم بين 31 و68 عامًا، وجميعهم يعانون من ارتفاع الدهون الثلاثية أو الكوليسترول الضار وفشلوا في الاستجابة للعلاجات التقليدية، وتم اختبار خمس جرعات مختلفة عليهم.
وأوضح لوك لافين، الباحث المشارك، أن بعض المشاركين عانوا من آثار مؤقتة مثل الغثيان وارتفاع إنزيمات الكبد التي اختفت سريعًا، مشيرًا إلى أن مراقبة المشاركين ستستمر لمدة عام مع إمكانية متابعة تصل إلى 15 سنة.
وعُرضت النتائج اليوم السبت في اجتماع جمعية القلب الأميركية في نيو أورليانز ونُشرت في دورية نيو إنجلاند الطبية، ما يفتح آفاقًا واعدة للعلاج بجرعة واحدة لأمراض القلب المرتبطة بالكوليسترول والدهون الثلاثية.
م.ال
اضف تعليق